Реєстр випадків захворювання на хворобу Помпе

Розширення знань про хворобу Помпе

Реєстр випадків захворювання на хворобу Помпе, спонсором якого виступає компанія Sanofi Genzyme, є глобальним ресурсом, покликаним покращити розуміння клінічної варіабельності та особливостей хвороби Помпе.

З Реєстром випадків захворювання на хворобу Помпе працюють лікарі, які збирають дані та результати лікування пацієнтів з повсякденної клінічної практики, для забезпечення медичних працівників інформацією з метою:

  • сприяння співпраці та обміну досвідом між колегами
  • підтримки клінічної практики з науково-обґрунтованим підходом у медицині
  • розробки персоналізованих планів лікування, що ґрунтуються на еталонних порівняннях подібних пацієнтів
  • сприяння важливим науково-дослідним публікаціям
Цілі Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе

Реєстр випадків захворювання на хворобу Помпе є поточною неекспериментальною базою даних, яка відстежує природну динаміку захворювання та результати лікування пацієнтів із хворобою Помпе. Усі дані щодо пацієнтів із хворобою Помпе можуть бути внесені до реєстру незалежно від їхнього статусу лікування. Ми закликаємо взяти участь у складанні даного Реєстру всіх лікарів, що лікують пацієнтів з хворобою Помпе.

Реєстр випадків захворювання на хворобу Помпе є віртуальною базою даних, що дозволяє обмінюватися інформацію та накопичувати дані з метою полегшення процесу прийняття медичних рішень та інформаційних повідомлень, а також використовувати в якості джерела для спільних досліджень.

Первинною метою Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе є:

  • покращення розуміння клінічної варіабельності та варіабельності у розвитку хвороби Помпе; допомога в ідентифікації ключових проявів захворювання та розуміння перебігу хвороби
  • допомога фахівцям у галузі охорони здоров’я, які лікують пацієнтів з хворобою Помпе, розробка рекомендацій для моніторингу пацієнтів та повідомлення про результати лікування пацієнтів з метою оптимізації догляду за пацієнтами
  • класифікація та опис популяції хвороби Помпе
  • оцінка довгострокової ефективності та безпеки наявних варіантів лікування та підтримуючих заходів, включаючи ферментозамісну терапію (ФЗТ)
Роль лікарів, що беруть участь у Реєстрі

Лікарів, що беруть участь у Реєстрі, просять регулярно надавати дані щодо пацієнтів-учасників. Рекомендується, щоб дані подавалися до Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе відповідно до Рекомендованого графіку оцінок, включеного до Протоколу Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе. Персонал Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе за запитом може допомогти у будь-яких питаннях щодо збору даних.

Користь від участі

Реєстр випадків захворювання на хворобу Помпе має декілька інформативних ознак, що надають унікальну користь для лікарів, які беруть участь. Внесення лікарями даних про пацієнтів до бази даних Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе сприяє всім іншим учасникам Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе, оскільки дані об’єднуються в дослідницькі тенденції або дають відповідь на специфічні питання. Лікарів-учасників закликають подавати запити специфічної інформації з бази даних з метою сприяння лікуванню пацієнтів з хворобою Помпе. Реєстр дозволяє лікарям:

  • запитувати індивідуалізовані звіти про пацієнтів та інформативні резюме клінічних даних для сприяння моніторингу перебігу захворювання їхніх пацієнтів
  • забезпечити сховище для обміну зведеними клінічними даними між лікарями з метою сприяння процесу прийняття клінічних рішень
  • мати доступ до інформації про поточні протоколи лікування та клінічні підходи

За допомогою Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе фахівці у галузі охорони здоров’я, які спостерігають пацієнтів з хворобою Помпе, мають доступ до важливої інформації про хворобу, що уражує невелику популяцію пацієнтів. Таким чином, протоколи лікування та публікації з Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе можуть сприяти своєчасній діагностиці та ранньому початку лікування. 

Доступні звіти

Існують декілька звітів, що стосуються Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе, які доступні для лікарів-учасників. Ці звіти надають важливі резюме клінічних даних окремих пацієнтів, а також резюме аналітичних даних усієї популяції Реєстру.

Будь ласка, відвідайте сайт www.pomperegistry.com, щоб дізнатися більше.
Конфіденційність

Конфіденційність та приватність пацієнтів є першочерговим завданням Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе. Реєстр відповідає вимогам чинних національних регламентів про конфіденційність та інших державних та місцевих законів, що стосуються медичної інформації. Уся інформація про пацієнтів та лікарів, подана до Реєстру випадків захворювання на хворобу Помпе, зберігається як конфіденційна:

  • посилання на пацієнтів робиться лише за реєстраційним ідентифікаційним номером
  • пацієнти мають надати згоду на включення їхніх клінічних даних до Реєстру
  • порівняння даних між центрами не робиться